云顶新耀宣布中国台湾地区药政部门批准全球首个对因治疗IgA肾病药物耐赋康®的新药上市许可申请

云顶新耀宣布中国台湾地区药政部门批准全球首个对因治疗IgA肾病药物耐赋康®的新药上市许可申请

上海, 2024年10月21日 - (亚太商讯) - 云顶新耀（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，今日宣布，中国台湾地区药政部门（TFDA）已批准耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊，NEFECON®）用于治疗罹患原发性免疫球蛋白A肾病变(IgA nephropathy)且病情有进展风险的成人病人，用以延缓肾功能下降1 ，且无基线蛋白尿水平限制。这意味着耐赋康®作为全球首个且唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准的IgA肾病对因治疗药物，其覆盖范围进一步扩大，为更多中国IgA肾病患者带来了新的希望。

云顶新耀首席执行官罗永庆表示："耐赋康®在中国台湾的获批，是今年耐赋康®继在新加坡、中国香港获批以及中国大陆首张处方落地之后的又一里程碑。在IgA肾病患者中，亚洲人群进展为终末期肾病的风险相较于其他人群高56%，且疾病进展更快，因此存在巨大未被满足的临床需求。未来，我们将继续扩大耐赋康®在亚洲地区的可及性，以更好地满足中国乃至亚洲更多IgA肾病患者迫切的临床需求。"

NefIgArd 3期全球临床试验结果显示：与安慰剂相比，耐赋康®不仅带来了持久的蛋白尿下降，减少镜下血尿风险，更重要的是在估算肾小球滤过率（eGFR）上显示出临床相关且有统计学意义的治疗获益（p<0.0001），能减少肾功能衰退达50%，预计能将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。

中国台湾是云顶新耀授权区域内继中国澳门、中国大陆、新加坡和中国香港之后的第五个获得耐赋康®新药上市批准的地区。作为云顶新耀在肾科领域的核心产品，云顶新耀还于2023年底在韩国提交了新药上市许可申请并成功获得受理，并在今年5月开出了中国大陆首张处方。此外，今年7月，中国国家药品监督管理局正式受理耐赋康®最终临床试验阶段完整数据的补充申请，耐赋康®有望成为国内首个且唯一获得完全批准的IgA肾病对因治疗药物。

在近期公布的《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查草案）》中，耐赋康®被推荐用于有疾病进展风险的IgA肾病患者进行9个月的耐赋康®治疗（2B）。此外，耐赋康®预计还将被纳入中国首部IgA肾病诊疗指南，推荐作为有疾病进展风险的IgA肾病患者的一线治疗药物。

关于耐赋康®（NEFECON®）
耐赋康®(NEFECON®)是布地奈德肠溶胶囊，作为全球首个对因治疗IgA肾病的药物，是靶向肠道黏膜B细胞的免疫调节剂，能减少50%肾功能下降2，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66% 3，预计将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓了12.8年4。同时布地奈德首过代谢程度达90% 5，具有良好的安全性。耐赋康®专为IgA肾病患者研制，每颗胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的迟释及缓释双重制剂工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。

2019年6月，云顶新耀与Calliditas Therapeutics 签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化耐赋康®的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。

关于NefIgArd临床研究
NefIgArd 3期全球临床试验是一项随机、双盲、多中心研究，在接受优化RAS抑制剂治疗的原发性IgA肾病成人患者中评估了耐赋康®（16 mg/d，每日一次）与安慰剂相比的疗效和安全性。这项研究为期2年，包括9个月的耐赋康®或安慰剂治疗期，随后是15个月的停药随访期。

NefIgArd研究（n=364 )的完整2年数据还进一步分析了亚洲人（n=83）相比于白种人（n=275）对耐赋康®治疗反应的潜在差异。结果表明，与安慰剂相比，无论亚洲人还是白种人，耐赋康®治疗9个月均可持续明显延缓 eGFR下降，保护肾功能，并带来持久的蛋白尿下降和减少镜下血尿风险。

关于云顶新耀
云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量研发、临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和商业化运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款疾病首创或者同类最佳的药物组合，公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。有关更多信息，请访问公司网站：www.everestmedicines.com。

前瞻性声明
本新闻稿所发布的信息中可能会包含某些前瞻性表述，乃基于本公司或管理层在做出表述时对公司业务运营情况及财务状况的现有看法、相信、和现有预期，可能会使用"将"、"预期"、"预测"、"期望"、"打算"、"计划"、"相信"、"预估"、"确信"及其他类似词语进行表述。这些前瞻性表述并非对未来业绩的保证，会受到风险、不确定性及其他因素的影响，有些乃超出本公司的控制范围，难以预计。因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展等各种因素及假设的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。本公司及各附属公司、各位董事、管理人员、顾问及代理未曾且概不承担更新该稿件所载前瞻性表述以反映在本新闻稿发布尔日后最新信息、未来项目或情形的任何义务，除非法律要求。

参考文献
1.TFDA approved indication.
2.Lafayette R, et al. Lancet. 2023 Sep 9;402(10405):859-870.
3.2023ASN. Oral presentation.
4.Jonathan Barratt, et al. 2023 ASN. Poster no. SA-PO886.
5.Edsbacker S, et al. Aliment Pharmacol Ther. 1999 Feb;13(2):219-24.